محققین دانشگاه ایالتی اوهایو، ایده جدیدی برای درمان بیماری‌های هموفیلی و اختلالات قلبی و عروقی ارائه نموده‌اند. بررسی‌های آن‌ها نشان می‌دهد که وارد نمودن مواد ژنتیکی در بدن و استفاده از جهش‌های ژنی، راهکار مناسبی برای درمان این بیماری‌ها است. با این وجود، چالش اصلی رساندن مواد به محل مناسب در داخل بدن است، کاری که با بکارگیری نانوذرات امکان‌پذیر شده و یک تحویل دارویی دقیق و اصلاح کارآمد ژنتیکی را ممکن نموده است. به این منظور، از نانوذرات مهندسی‌شده پایه لیپیدی استفاده شده که به تناسب نوع بیماری، ساختار پروتئینی خاصی را با خود حمل می‌کنند.

هموفیلی، نوعی اختلال نادر ژنتیکی است که به دلیل کمبود پروتئین‌های انعقاد خون، مانع از لخته شدن خون به شکل عادی می‌شود. بیماران مبتلا به عارضه، در صورت دچار شدن به آسیب‌دیدگی یا زخم، بیشتر از یک فرد عادی خونریزی می‌کنند. ایده بلندپروازانه اصلاح ژنتیکی جهت رفع و درمان هموفیلی، از سال‌ها قبل مطرح بوده است. آنچه تحقق این ایده را دشوار می‌ساخت، رساندن مواد لازم برای اصلاح ژنتیکی به جای مناسب بود؛ چیزی که فناوری نانو در مسیر رفع آن قدم برداشته و نتایج موفقیت‌آمیزی از خود به جا گذاشته است. ایژو دونگ (Yizhou Dong)، استادیار دانشکده داروسازی دانشگاه اوهایو و سرپرست تیم تحقیق، در این باره می‌گوید: «ما از نانوذرات، برای تسهیل ساخت پروتئین‌های لخته کننده خون استفاده کردیم. آزمایشات ما در فاز حیوانی، نشان می‌دهد که امکان استفاده از این روش درمانی برای رفع دو اختلال هموفیلی و اختلالات قلبی و عروقی وجود دارد».

گفتنی است که آزمایشات مذکور، در دو شاخه مختلف صورت گرفته است. در سری نخست که به منظور درمان هموفیلی استفاده شده، نانوذرات با ورود به بدن موش‌ها، امکان ساخت پروتئین‌های سازنده لخته را فراهم می‌کرد. در آزمایش دیگر، نانوذرات با کاهش سطح فعال‌سازی یک ژن خاص که در صورت فعالیت بیش از حد، میزان ترشح کلسترول در جریان خون را افزایش می‌دهد، از اختلالات قلبی و عروقی جلوگیری می‌کند. هر یک از این نانوذرات، حاوی یک پیام‌رسان عملیاتی از مولکول‌های «RNA» بوده که اطلاعات ژنتیکی را به پروتئین‌های کاربردی تبدیل می‌کنند.

 نکته کلیدی پیرامون این نانوذرات، زیست‌تخریب‌پذیری آن‌ها و کنترل عوارض جانبی (سمیت بالقوه نانوذرات) است که نوید توسعه یک راهکار درمانی قدرتمند و اثرگذار را می‌دهد. ایژو دونگ، در این خصوص می‌گوید: « با این کار، ما پتانسیل عوارض جانبی و ایجاد سمیت در بدن را پایین آورده و دریچه دیگری بر روی روش‌های درمانی گشودیم. این کار، اعتماد به نفس ما برای ادامه مطالعات و انجام تست‌های بیشتر بر روی مدل‌های مختلفی از حیوانات و همچنین انجام تست‌های بالینی را افزایش داد.»

مرجع: «Nanowerk»