شرکت زیست‌فناوری سارپتا (Sarepta) که بیشتر به نوآوری‌های خود در حوزه ژن‌درمانی مشهور است، خبر از فاز جدید همکاری‌ها با یک استارت‌آپ نانویی داده است. بنا بر این همکاری فناورانه، مجوز انحصاری بهره‌برداری از فناوری تحویل دارویی استارت‌آپ ژن‌ادیت (GeneEdit) در اختیار سارپتا قرار می‌گیرد. این فناوری که بر مبنای نانوذرات پلیمری غیرلیپیدی توسعه یافته، امیدواری زیادی برای درمان بیماری‌های عصبی و عضلانی به وجود آورده است.

طی سال‌های اخیر، شتاب فزاینده‌ای در تحقیقات مرتبط با ژن‌درمانی و گزینه‌های درمانی مبتنی بر اصلاح ژنی صورت پذیرفته که شاید نقطه عطف آن‌ها را می‌توان در ساخت و عرضه واکسن‌های «mRNA» برای مقابله با کووید-19 ملاحظه نمود. در حال حاضر، توسعه‌دهندگان برای تحویل داروهای ویرایش ژن به سلول‌ها، به ویروس‌های خنثی‌شده با نام ناقل‌های ویروسی یا کره‌های کوچکی از لیپیدها به نام نانوذرات لیپیدی تکیه می‌کنند. با این وجود، این رویکرد دارای محدودیت‌هایی است. به عبارت بهتر، این‌که دارو به چه بافت‌هایی می‌تواند دست یابد و چه محموله درمانی می‌تواند به بافت بدن حمل کند، محدود می‌باشد. برای مثال، اغلب درمان‌های تزریقی به کبد ختم می‌شوند و این برای شرکت‌هایی که به دنبال درمان بیماری‌های سایر اندام‌ها، ماهیچه‌ها یا سیستم عصبی مرکزی هستند، چالش جدی ایجاد می‌کند.

در واکنش به این چالش، ژن‌ادیت از نانو ذرات پلیمری غیرلیپیدی استفاده نموده و امیدوار است که این پلتفرم نوآورانه، بتواند برای درمان‌های ویرایش ژنی با هدف بیماری‌های عصبی و عضلانی مفید واقع شود. طبیعی است که در میان رقابت‌های گسترده‌ شرکت‌های دارویی، چنین فناوری منحصربه‌فردی می‌تواند توجه سایر فناوران را به خود جلب نماید. در این بین، سارپتا هم که سال‌ها است بی‌سروصدا در حال بررسی رویکردهای مختلف ویرایش ژنی است، تلاش جدی داشته تا این گزینه را از دست ندهد. جالب اینجا است که این همکاری از اواخر سال 2020 میلادی آغاز شده و حالا پس از گذشت یک سال، از سوی سارپتا اعلام گردیده است. بنا بر گزارش‌ها، مجوز بهره‌برداری انحصاری از پلتفرم جدید در اختیار سارپتا قرار گرفته و در ازای آن، پرداخت‌هایی به ارزش 57 میلیون دلار از سوی این شرکت انجام می‌گیرد. البته هر گونه مشارکت تحقیقاتی در مراحل آتی و دستیابی به نتایج جدید، می‌تواند مبالغ پرداختی را هم افزایش دهد.

لازم به تأکید است که این نخستین موفقیت ژن‌ادیت نبوده و در سپتامبر سال گذشته میلادی، تیمی از سرمایه‌گذاران خطرپذیر به رهبری «Eli Lilly» و «Sequoia Capital»، 26 میلیون دلار به این استارت‌آپ خلاق و نوآور کمک کردند. به گفته ژن‌ادیت، نانو ذرات پلیمری موسوم به «NanoGalaxy» می‌توانند دسترسی به طیف گسترده‌ای از انواع سلول‌ها و بافت‌های بدن را ممکن نموده و مواد حاوی «DNA»، «RNA» و یا ریبونوکلئوپروتئین‌های «CRISPR» را تحویل دهند. علاوه بر این، نانو ذرات مذکور قابلیت بازیابی و مصرف مجدد را داشته و همین ویژگی‌ها، می‌تواند آن‌ها را به گزینه‌ای کارآمد برای توسعه هر چه بیشتر روش‌های درمانی مبتنی بر اصلاح ژنی تبدیل کند.

مرجع: «Biopharmadive»